Informationen über den Zugang vor der Zulassung

Damit neue Medikamente von globalen Gesundheitsbehörden wie der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassen werden können, müssen Unternehmen ihre Sicherheit und Wirksamkeit in klinischen Studien bewerten und die Studienergebnisse bei den Zulassungsbehörden einreichen. Um an einer Studie teilnehmen zu können, müssen die Patienten bestimmte Kriterien erfüllen. Für diejenigen, die die Kriterien für die Teilnahme an einer klinischen Studie erfüllen, bietet die Teilnahme die Chance, zur medizinischen Forschung beizutragen, von der viele andere auch profitieren können. Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist mit gewissen Risiken verbunden; deshalb ist die „informierte Zustimmung" des Patienten ein notwendiger Schritt im Prozess der Rekrutierung. argenx führt in seiner gesamten Antikörper-Pipeline klinische Studien durch.

Finden Sie hier eine klinische Studie von argenx.

Es ist wichtig, daran zu denken, dass Prüfpräparate noch keine behördliche Zulassung erhalten haben; daher sind ihre möglichen Risiken und ihr Nutzen noch nicht bekannt. Ärzte und Patienten sollten alle möglichen Vorteile und Risiken abwägen, wenn sie den Zugang zu einem Prüfpräparat vor der Zulassung beantragen. Der Antrag auf den Zugang vor der Zulassung muss vom Arzt des Patienten gestellt werden.

Für weitere Informationen über den Zugang vor der Zulassung besuchen Sie bitte hier die FAQ-Seite der National Organization for Rare Diseases Expanded Access.

Der Begriff „Pre-Approval Access" (Zugang vor der Zulassung) bezeichnet den Zugang zu Prüftherapien, die noch nicht von den Zulassungsbehörden genehmigt wurden. In bestimmten Fällen kann argenx ein Prüfpräparat außerhalb einer klinischen Studie an einen Patienten oder eine Gruppe von Patienten über deren behandelnde Ärzte abgeben.

argenx hat es sich zur Aufgabe gemacht, innovative neue Therapien zu entwickeln, um das Leben von Patienten zu verbessern. Um dies zu erreichen, haben wir die Bedürfnisse und Wünsche der Patienten stets im Blick und integrieren ihre Erkenntnisse in alles, was wir tun, einschließlich der Gestaltung unserer klinischen Studien. Dieser gemeinschaftliche Ansatz zielt darauf ab, die komplexen Herausforderungen anzugehen, mit denen Patienten mit seltenen Krankheiten oft konfrontiert sind.

Wir erwägen, den Zugang vor der Zulassung zu ermöglichen, um Patienten, bei denen eine schwere oder lebensbedrohliche Krankheit oder ein schweres Leiden diagnostiziert wurde, die alle zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft haben und die nicht für klinische Studien in Frage kommen, Prüfmedikamente zur Verfügung zu stellen.  Weltweit werden viele Begriffe verwendet, um die verschiedenen Arten des Zugang vor der Zulassung zu beschreiben. Viele Länder/Regionen haben eigenständige Bezeichnungen, festgelegte Kriterien und regulatorische Anforderungen für die Teilnahme am Zugang vor der Zulassung (z.B. compassionate use, early access medicinal program, expanded access, named patient program, special access program, managed access programs, special access schemes).

Es ist wichtig, daran zu denken, dass Prüfpräparate noch keine behördliche Zulassung erhalten haben; daher sind ihre möglichen Risiken und ihr Nutzen noch nicht bekannt. Ärzte und Patienten sollten alle möglichen Vorteile und Risiken abwägen, wenn sie vor der Zulassung Zugang zu einer Prüftherapie suchen.

Wie Entscheidungen für den Zugang vor der Zulassung getroffen werden

argenx verpflichtet sich zu einer fairen und unparteiischen Bewertung jedes Antrags auf Zugang zu unseren Prüfpräparaten. Anträge auf Vorabgenehmigung werden sorgfältig geprüft, um die Sicherheit der Patienten zu gewährleisten und sicherzustellen, dass der mögliche medizinische Nutzen die Risiken überwiegt. Zu den Erwägungen gehören: ob alle anderen zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft wurden; ob die Aufnahme in eine klinische Studie möglich ist; ob es eine wissenschaftliche Begründung dafür gibt, dass die beantragte Prüftherapie einen Nutzen bringen kann und dass der potenzielle Nutzen die potenziellen Risiken überwiegt; und ob die Prüftherapie für Patienten außerhalb der klinischen Studie in ausreichender Menge verfügbar ist.